Инструмент для редактирования генов CRISPR получил Нобелевскую премию по химии

 

Превращение бактериального защитного механизма в один из самых мощных инструментов генетики принесло Дженнифер Дудна и Эммануэль Шарпантье Нобелевскую премию по химии.

Награда за эти генетические ножницы под названием CRISPR / Cas 9 – это «фантастический приз», – заявила Пернилла Виттунг-Штафшеде, член Нобелевского комитета по химии, на пресс-конференции, проведенной 7 октября в Стокгольме Шведской королевской академией. наук объявить премию. «Возможность разрезать ДНК там, где вы хотите, произвела революцию в науках о жизни. Теперь мы можем легко редактировать геномы по своему желанию – что раньше было сложно или даже невозможно ».

 

«Генетические ножницы были открыты всего восемь лет назад, но уже принесли огромную пользу человечеству», – сказала она. «Только воображение устанавливает пределы того, для чего этот химический инструмент… может быть использован в будущем. Возможно, мечта об исцелении от генетических болезней сбудется ». Позже она внесла поправки в заявление, указав, что этика и закон также важны для определения того, что можно и нужно делать с помощью этого инструмента, поскольку редактирование некоторых человеческих генов является крайне спорным.

Лишь пять других женщин когда-либо получали Нобелевскую премию по химии. «Я хочу, чтобы это послужило позитивным посланием специально для молодых… девушек, которые хотели бы идти по пути науки, и я думаю, чтобы показать им, что женщины в науке также могут быть награждены призами, но, что более важно, женщины в науке могут также оказывают влияние на исследования, которые они проводят », – сказал Шарпантье, отвечая на вопрос во время пресс-конференции.

Они разделят призовой фонд в размере 10 миллионов шведских крон, что составляет около 1,1 миллиона долларов.

Эммануэль Шарпантье (слева) и Дженнифер Дудна (справа) объединились, чтобы превратить бактериальную систему защиты в редактор генов.Слева направо: © Helmholtz / Hallbauer & Fioretti; Сэм Уиллард / Sam Willard Photography, Беркли

Этот инструмент, программируемые молекулярные ножницы, известный как CRISPR / Cas9, использовался бактериями и археями от миллионов до миллиардов лет для борьбы с вирусами (SN: 05.04.17).

CRISPR расшифровывается как Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. По сути, эти короткие, повторяющиеся кусочки ДНК-сэндвич-бактерий – версия самого разыскиваемого ФБР списка вирусов-захватчиков. Каждый раз, когда бактерии сталкиваются с вирусом, они делают снимок его ДНК и помещают его между повторами. В следующий раз, когда бактерии сталкиваются с этим вирусом, они создают РНК-копии снимков. Затем эти фотокопии РНК объединяются с другим битом РНК, известным как транс-активирующая РНК CRISPR или tracrRNA, чтобы сформировать сводный бюллетень, известный как направляющая РНК. Направляющие РНК переносят ДНК-режущий фермент Cas9 к вирусу, где этот фермент расщепляет и устраняет угрозу.

Дудна из Калифорнийского университета в Беркли и Шарпантье, ныне директор Института биологии инфекций Макса Планка в Берлине, встретились в 2011 году на конференции в Пуэрто-Рико. «Мы гуляли по Старому Сан-Хуану и говорили о CRISPR / Cas9», – вспоминал Дудна во время виртуальной пресс-конференции 7 октября. Ученые решили объединиться для изучения системы защиты бактерий и в итоге превратили ее в редактор генов. Их нововведение состояло в том, чтобы слить РНК из снимков кружки с tracrRNA, создав единую направляющую РНК. И исследователи поняли, что фотографии не обязательно должны быть молекулярными изображениями вирусов. Вместо этого, заменив снимок рожки на РНК, которая соответствует гену, ученые могли бы направить Cas9 на отсечение этого гена – или вообще любого гена.

«Основополагающий документ, который они опубликовали вместе, цитировался более 9500 раз – примерно раз в восемь часов с момента его публикации в 2012 году», – говорит Дэвид Лю, химический биолог и исследователь Медицинского института Говарда Хьюза при Гарвардском университете. Лю и другие изменили исходную систему CRISPR, чтобы исследователи могли использовать ее различными способами.

Читайте также:  Лучше один раз увидеть

Победа была «очень долгожданной. Я думаю, что все говорили о CRISPR [as a Nobel contender] уже давно », – говорит Луис Эчегойен, химик из Техасского университета в Эль-Пасо и президент Американского химического общества. Несмотря на то, что период от открытия до Нобелевской премии обычно намного дольше, награда CRISPR «давно назрела», – говорит Эчегойен.

Обещание CRISPR стало очевидным, говорит Стэнли Ци, биоинженер и биотехнолог из Стэнфордского университета. Будучи студентом лаборатории Дудны, Ци был сторонником этого открытия и тогда знал, что CRISPR сделает великие дела. «За эти восемь лет было так много открытий и достижений, – говорит он, – что это намного превосходит мои ожидания».

Дудна и Шарпантье «продолжали изучать широкую категорию ферментов CRISPR», – говорит Ци. Их текущая работа позволила по-новому взглянуть на эволюцию и механизмы, лежащие в основе работы бактериальной системы. По его словам, работа Дудны по определению структуры и функции фермента Cas9 заложила основу для повышения точности и эффективности редактирования генов.

Многие исследователи продвинули эти генетические ножницы на новый уровень, используя CRISPR / Cas9 для вырезания и редактирования генов в клетках человека. Ученые в восторге от того, насколько дешев, универсален и прост в использовании CRISPR. Исследователи использовали его для редактирования генов у самых разных животных, включая собак (SN: 30.08.18), мышей (SN: 26.01.17), бабочки (SN: 24.08.16), коровы (SN: 03.02.17), свиньи (SN: 10.08.17), улитки (SN: 14.05.19) и комаров.

Инструмент также использовался для кодирования данных и хранения фильмов в бактериальной ДНК (SN: 12.07.17). Обработку CRISPR прошли также растения и грибы. А редактор генов использовался для перепрограммирования иммунных клеток человека для борьбы с раком (SN: 16.11.16) и настроить раковые клетки друг против друга (SN: 11.07.18).

Дудна предупредила в своей книге 2017 года, что великая сила CRISPR вызывает большие споры. Трещина в творении с соавтором Самуэлем Штернбергом. Хотя редактор генов может использоваться для искоренения инвазивных видов и предотвращения распространения болезней комарами, он также может привести к вымиранию целых видов или вызвать экологические катастрофы. Ученые уже уничтожили небольшие популяции комаров в лаборатории, используя молекулярный копировальный аппарат на основе CRISPR, известный как генный драйв (SN: 24.09.18).

Наиболее спорным является то, что ученый из Китая отредактировал гены в человеческих эмбрионах, в результате чего в 2018 году родились девочки-близнецы (SN: 28.11.18). Реакция на его действия была быстрой и громкой. Но многие люди опасаются, что дверь уже открыта для «дизайнерских младенцев», неравенства в области здравоохранения и других злоупотреблений (SN: 17.12.18).

«Эта огромная мощность этой технологии означает, что мы должны использовать ее с большой осторожностью», – заявил на пресс-конференции Клас Густафссон, председатель Нобелевского комитета по химии. «Но также ясно, что это технология … которая предоставит человечеству большие возможности».

Более того, клинические испытания способности CRISPR / Cas9 лечить рак, серповидно-клеточную анемию, бета-талассемию и наследственную слепоту начались в 2019 году (SN: 14.08.19). В случае успеха CRISPR / Cas9 может обеспечить терапию или даже лечение от ранее неизлечимых генетических состояний.

CRISPR также сыграл роль в пандемии коронавируса с помощью диагностических тестов на основе CRISPR для COVID-19 (SN: 31.08.20) и терапии в разработке.

Когда Шарпантье получила известие о том, что она только что стала лауреатом Нобелевской премии, «я была очень взволнована», – сказала она на пресс-конференции в Берлине после этого объявления. «Одно дело – повторять несколько раз, что, может быть, однажды вы будете удостоены Нобелевской премии, но другое дело, когда это произойдет».

Шарпантье надеется, что награда станет сигналом для общественности, «что фундаментальные исследования имеют решающее значение». CRISPR / Cas9 – «прекрасный пример открытия, оказавшего большое влияние на науки о жизни, исследования и разработки, но также и на биотехнологию, производство продуктов питания и медицину», – сказала она. «Это действительно результат чистого фундаментального исследования, очень глубокого изучения механизмов жизни».

Их работа «опровергает представление о том, что фундаментальные и прикладные исследования занимают разные области знаний», – сказал Дуглас Кларк, декан химического колледжа Беркли на пресс-конференции Дудны. Они «сплетены вместе, как ДНК».

Дудна сказала, что узнала о своей победе, когда репортер позвонил и попросил комментариев. Она является первой женщиной-преподавателем, получившей Нобелевскую премию за 150-летнюю историю Калифорнийского университета в Беркли, отметила Кэрол Крайст, ректор университета. (Христос также вручил самую желанную награду Беркли – бесплатное парковочное место на территории кампуса.) Дудна и Шарпантье – единственные женщины, удостоенные награды по химии. «Я горжусь своим полом», – заявила Дудна, когда его спросили о значении первых. «Я думаю, что у многих женщин есть чувство, что их работа никогда не будет признана, как если бы они были мужчинами. Я хочу увидеть это изменение, и я, безусловно, надеюсь, что это шаг в правильном направлении ».

Почти все научные премии CRISPR / Cas9 были присуждены Дудне и Шарпантье. Некоторые призы также были включены Фэн Чжан из Института Броуда Массачусетского технологического института и Гарварда, который имеет патент на использование редактора генов для внесения изменений в эукариотические клетки, включая клетки человека и животных. Патентные права оспаривались учреждениями Дудны и Шарпантье. Многие думали, что премия не будет присуждена за работу над CRISPR, пока патентный спор не будет урегулирован. (Чжан является членом попечительского совета Общества науки и общественности, образовательной некоммерческой организации в Вашингтоне, округ Колумбия, которая также издает Новости науки. Он также является выпускником Общества по поиску талантов в области науки Regeneron.)

Два других ученых, Родольф Баррангу из Университета штата Северная Каролина в Роли и Филипп Хорват из DuPont Nutrition & Biosciences в Данге-Сен-Ромен, Франция, также были удостоены чести за открытия, связанные с CRISPR. Дуэт обнаружил естественную роль CRISPR как бактериальной иммунной системы, работая с бактериями йогурта в компании Danisco, производящей пищевые ингредиенты.

Две главные награды – приз Фонда Уоррена Альперта и премия Кавли за неврологию – были удостоены Виргиниюса Шикшниса, биохимика из Вильнюсского университета в Литве. Шикшнис является автором независимой статьи, описывающей те же инновации, сделанные Дудной и Шарпантье, которые были задержаны в процессе публикации, и не попал в прессу до трех месяцев после отчета команды Калифорнийского университета в Беркли.

Когда его спросили, претендовали ли на эту премию другие ученые, Густаффсон сказал: «Это вопрос, на который мы никогда не отвечаем. Мы просто безумно рады лауреатам этого года. Это большая область, в которой ведется много хорошей науки ».


Автор статьи Мария Темминг внесла свой вклад в создание этой истории.

Читать achtungpartisanen.ru в Telegram или Twitter
Оценить статью
( Пока оценок нет )
Поделиться
Последние новости, сводки, происшествия, ДТП, спорт онлайн